Hittills har genterapi på könsceller, i ett ägg,
i sperma eller i embryon, endast företagits på
djur, och för närvarande är det olagligt att
göra motsvarande försök på människor.
|
Det är emellertid
möjligt att modifiera defekta gener hos ett barn
eller en vuxen för att behandla sjukdomar som t
ex cystisk fibros. Detta kallas genterapi på
kroppsceller. Genterapiforskarna har nyligen lyckats
bota ett spädbarn från en livshotande genetisk
störning som hindrade hans immunsystem att utvecklas.
Barnet hade en störning som kallas svår kombinerad
immunbrist (severe combined immunodeficiency - SCID),
som orsakas av en defekt gen.
|
Celler odlade i laboratorie
|
Innan han utsattes för genterapi på kroppscellerna
i mars 2001 levde den 18 månader gamla pojken i en steril
"bubbla" för att han inte skulle utsättas
för infektioner. Läkarna tog ett prov av hans benmärg
och använde ett icke-infektiöst virus för att
införa en frisk version av genen i immuncellerna i hans
benmärg.
Den "nya och förbättrade" benmärgen
kunde sedan implanteras i barnet där den successivt började
producera nya immunceller. Dessa immunceller trängde
in i barnets blodomlopp och skyddade honom från infektioner.
Tack vare genterapin kan han nu springa omkring och leka och
hans immunsystem liknar andra barns i hans ålder.
|
