Tähän mennessä sukusoluihin kohdistuvaa
terapiaa on sovellettu eläinten muna- ja siittiösoluihin
tai alkioihin, mutta tällä hetkellä tekniikkaa
on vielä laitonta käyttää ihmisiin.
|
On kuitenkin mahdollista
muuntaa viallisia lapsen tai aikuisen geenejä tiettyjen
sairauksien, kuten virtsarakon tulehduksen, parantamiseen.
Tätä kutsutaan kehon soluihin kohdistuvaksi
geeniterapiaksi. Geeniterapian asiantuntijat onnistuivat
äskettäin parantamaan konttausikäisen
vauvan, jolla oli kuolemanvakava geneettinen sairaus.
Sairauden seurauksena poikavauvalle ei kehittynyt immuunijärjestelmää.
Vauvalla oli SCID-oireyhtymä (severe combined immunodeficiency),
joka johtui yksittäisen geenin viallisuudesta.
|
Laboratoriossa kasvaneet solut
|
Maaliskuuhun 2001 saakka puolitoistavuotinen poikavauva
eli steriilissä 'kuplassa', jossa hän ei altistunut
infektioille. Lääkärit ottivat näytteen
pojan luuytimestä ja käyttivät ei-infektioosivirusta,
jonka avulla geenin terve versio sijoitettiin hänen
luuytimensä vastustuskykyisiin soluihin.
'Uudelleen kehittynyt' luuydin istutettiin lapseen uudelleen,
ja se alkoi vähitellen tuottaa uusia immuuneja soluja.
Päästyään sisään pojan verenkiertojärjestelmään
solut suojelivat häntä infektiolta. Geeniterapian
ansiosta poika voi nyt juoksennella vapaana ja hänen
immuunijärjestelmänsä on samanlainen kuin
kenen tahansa samanikäisen lapsen.
|
