Bis heute wurde die Gen-Therapie an Keimzellen in Eizellen, Samenzellen oder Embryonen nur bei Tieren durchgeführt und es ist zur Zeit gesetzlich auch nicht erlaubt, sie beim Menschen einzusetzen.

Vor kurzem konnten mittels einer solchen Gentherapie ein Kleinkind geheilt werden, das an einer lebensgefährlichen, so genannten „schweren kombinierten Immunschwäche" („SCID", von englisch „severe combined immunodeficiency") litt. Diese Krankheit, die durch ein einziges defektes Gen verursacht wird, verhindert die Entwicklung eines funktionierenden Immunsystems.

Bis zu seiner erfolgreichen Behandlung im März 2001 lebte der 18 Monate alte Junge in einer sterilen "Blase", um die für ihn tödlichen Infektionen zu vermeiden. Die Ärzte entnahmen dem Kind einen Teil seines Knochenmarks und brachten mit Hilfe eines ungefährlichen Virus eine gesunde Version des betreffenden Gens in die in diesem Knochenmark befindlichen Immunzellen.

Dieses „neue", „verbesserte" Knochenmark wurde dann in das Kind zurückimplantiert, wo es allmählich „neue" Immunzellen produzierte. Diese Immunzellen verteilten sich ganz normal im Blutkreislauf und schützen nun das Kind vor Infektionen. Dank der erfolgreichen Gentherapie kann dieses Kind nun an der normalen Luft spielen und sein Immunsystem funktioniert annähernd so wie das anderer gleichaltriger Kinder.

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