Fins ara, la teràpia en la línia germinal
s'ha dut a terme en òvuls, espermatozous o embrions
d'animals, però ara com ara és il·legal
aplicar-la en humans.
|
Malgrat tot, és
possible modificar els gens defectuosos a les cèl·lules
d'un nen o una nena o d'un adult per curar malalties
com la fibrosi quística. Es coneix com la teràpia
gènica a les cèl·lules del cos.
Els terapeutes gènics, no fa gaire, han aconseguit
curar un nen petit amb una afecció genètica
que li feia perillar la vida, ja que li impedia desenvolupar
un sistema immunològic. La criatura tenia una
malaltia coneguda com la immunodeficiència combinada
severa (SCID), provocada per un únic gen defectuós.
|
Cèl·lules cultivades
al laboratori
|
Fins que no se li va aplicar la teràpia gènica
a les cèl·lules del cos, al març
de 2001, el nen, de 18 mesos, vivia en una "bombolla"
estèril que el prevenia d'agafar infeccions. Els metges
li van treure una petita quantitat de medul·la òssia
i es van servir d'un virus no infecciós per transportar
una versió sana del gen a les cèl·lules
immunes de la medul·la òssia.
La medul·la òssia "acabada de millorar",
aleshores, es va reimplantar a la criatura i progressivament
va anar produint noves cèl·lules immunes, les
quals van entrar al flux sanguini i el protegien de la infecció.
Ara, gràcies a la teràpia gènica, pot
saltar i córrer i el seu sistema immunològic
és semblant al d'un altre nen de la seva edat.
|
