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Terapia genética con células corporales en niños

Hasta la fecha, la terapia genética en la línea germinal en óvulos, espermatozoides o embriones fue efectuada en embriones animales, siendo ilegal actualmente realizarla en humanos.

Sin embargo, es posible modificar los genes malformados presentes en las células de un niño ya crecido o de un adulto para curar enfermedades como la fibrosis cística. Este método se denomina terapia genética con células corporales. Recientemente, los terapeutas de genes consiguieron curar a un niño de un estado genético que ponía su vida en peligro, impidiéndole desarrollar su sistema inmunitario. El niño padecía una enfermedad denominada inmunodeficiencia combinada grave (SCID), provocada por un único gen malformado.


Células desarrolladas en laboratorio

Hasta el tratamiento de terapia genética con células corporales realizado en marzo de 2001, el niño de 18 meses vivió en una burbuja esterilizada, para evitar que contrajese infecciones. Los médicos extrajeron parte de su médula ósea y utilizaron un virus no infeccioso para transportar una versión sana del gen a las células inmunes de su médula ósea.

La médula ósea mejorada fue entonces reimplantada en el niño, donde produjo gradualmente nuevas células inmunes. Estas células inmunes entraron en su circulación sanguínea protegiéndolo así de infecciones. Ahora, debido a la terapia de genes, ya puede jugar sin limitaciones y su sistema inmunitario es parecido al de otros niños de su edad.


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