Terapia genica con cellule somatiche nei bambini

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Fino ad ora, la terapia genica della linea germinale in ovuli, spermatozoi o embrioni è stata effettuata su embrioni animali, essendo attualmente illegale sugli esseri umani.

Tuttavia, è possibile modificare i geni malformati presenti nelle cellule di un bambino già cresciuto o di un adulto per curare malattie come la fibrosi cistica. Queste metodo si chiama terapia genica con cellule somatiche. Recentemente, i terapeuti genici sono riusciti a curare un bambino da uno stato genetico che metteva la sua vita in pericolo, impedendogli di sviluppare il sistema immunitario aiutandolo a sviluppare il suo sistema immunitario. Il bambino soffriva di una malattia denominata immunodeficienza combinata grave (SCID), provocata da un unico gene malformato.

Cellule sviluppate in laboratorio

Fino alla cura con terapia genica con cellule corporali effettuata nel marzo del 2001, il bambino di 18 mesi visse in una bolla sterilizzata, per evitare che contraesse infezioni. I medici hanno estratto parte del suo midollo osseo e hanno utilizzato un virus non infettivo per trasportare una versione sana del gene alle cellule immuni del suo midollo osseo.

Il midollo osseo migliorato fu allora reimpiantato nel bambino, dove produsse gradualmente nuove cellule immuni. Queste cellule immuni entrarono nella circolazione sanguigna proteggendolo così dalle infezioni. Adesso, grazie alla terapia genica, può giocare senza limitazioni e il suo sistema immunitario è simile a quello degli altri bambini della sua età.