Jusqu'à présent la thérapie de la
lignée germinale menée sur des ovules, spermatozoïdes
ou embryons d'animaux et reste pour l'instant illégale
sur les humains.
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Il est cependant possible
de modifier les gènes déficients dans
les cellules d'un enfant d'âge mûr ou d'un
adulte en vue de soigner des maladies telles que la
fibrose kystique. On appelle cela la thérapie
génétique de la cellule somatique.
Les thérapeutes en génétique sont
récemment parvenus à soigner un enfant
en bas âge d'un patrimoine génétique
mettant sa vie en danger et qui l'empêchait de
développer un système immunitaire. L'enfant
en bas âge a une condition d'immunodéficience
combinée sévère, qui est causée
par un simple gène déficient.
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Cellules cultivées en laboratoire
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Jusqu'au traitement de la thérapie génétique
de la cellule en mars 2001, le bébé de 18
mois vécut dans une bulle stérile pour éviter
tout risque d'infections. Les médecins prélevèrent
de sa moelle osseuse et utilisèrent un virus non pathogène
pour introduire une version saine du gène dans les
cellules du système immunitaire de sa moelle osseuse.
La « nouvelle » moelle osseuse « améliorée
» a été réimplantée dans
le bébé en bas âge où elle commença
peu à peu à produire de nouvelles cellules du
système immunitaire. Ces cellules du système
immunitaire entrèrent dans la circulation sanguine
du bébé en bas âge et le protégèrent
des infections. Maintenant, grâce à la thérapie
génique, il est libre de courir à sa guise et
son système est semblable à celui d'autres enfants
de son âge.
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